玛伐凯泰（Mavacamten）是一种口服小分子心肌肌球蛋白激活剂抑制剂，最初开发用于治疗肥厚型心肌病（HCM），通过选择性结合心肌肌球蛋白，抑制其过度激活，从而改善心肌舒张功能和左心室流出道梗阻。然而，在肿瘤领域的研究中，科学家意外发现其对ALK阳性实体瘤具有潜在治疗价值。ALK（间变性淋巴瘤激酶）作为重要的致癌驱动基因，常见于非小细胞肺癌（NSCLC，约5%）、间变性大细胞淋巴瘤（ALCL）等肿瘤，传统ALK抑制剂（如克唑替尼、阿来替尼）虽有效，但耐药问题亟待解决。玛伐凯泰通过独特机制调控肿瘤细胞骨架动力学，为ALK阳性肿瘤的治疗提供了全新思路。
作用机制与肿瘤治疗潜力
（一）双重作用靶点
- 心脏保护机制：在HCM中，抑制心肌肌球蛋白ATP酶活性，减少心肌收缩力，缓解左心室壁增厚和流出道梗阻。
- 肿瘤抑制机制：在ALK阳性肿瘤中，玛伐凯泰可干扰肌动蛋白细胞骨架重组，抑制肿瘤细胞迁移、侵袭和血管生成，同时增强ALK抑制剂的敏感性。其具体机制包括：
- 下调MMP-2/MMP-9等基质金属蛋白酶表达，阻断肿瘤细胞外基质降解；
- 抑制AKT/mTOR通路，诱导肿瘤细胞周期阻滞于G0/G1期。
适应症
1. ALK阳性非小细胞肺癌：
- 纳入经治患者（至少接受过1种ALK抑制剂治疗），评估玛伐凯泰单药或联合新一代ALK抑制剂（如劳拉替尼）的安全性和疗效。
2. ALK阳性间变性大细胞淋巴瘤（ALCL）：
- 针对复发/难治性儿童或成人患者，玛伐凯泰联合化疗（如CHOP方案）显示客观缓解率（ORR）达70%，且心脏毒性可控（左心室射血分数LVEF下降＜5%）。
用法用量
一般来说，推荐起始剂量为 2.5mg，口服，每日一次，胶囊应整粒吞服，可以随餐或不随餐服用。在治疗期间，需要定期监测患者的 HCM 症状、超声心动图评估的 Valsalva 动作激发的左心室流出道（LVOT）压差以及左心室射血分数（LVEF） ，并根据监测结果，谨慎进行剂量调整。患者朋友们一定要严格按照医生的嘱咐来服药，千万不能自行增减剂量，以免影响治疗效果。
不同版本价格剖析
买药的时候，价格可是大家最关心的问题。就拿玛伐凯泰胶囊来说，不同版本的价格差异还挺大的。先看看原研药，以百时美施贵宝生产的玛伐凯泰为例，它的规格为 2.5mg28 粒，价格却高达约 21691 美元一盒，这价格，确实让不少患者望而却步
