帕克替尼（Vonjo、Pacritinib）是什么？适应症、疗效与用药注意事项是什么？

帕克替尼是一种口服的Janus激酶（JAK）抑制剂，其核心作用机制是通过抑制JAK信号通路的异常激活，来调节骨髓细胞的异常增殖与分化，进而改善骨髓纤维化患者的症状、延缓疾病进展。

主要适应症

2022年2月28日，CTI BioPharma Corp.宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准 Vonjo （pacritinib，帕克替尼胶囊）于治疗患有中度或高危原发性的成人或继发性（真性红细胞增多症或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化，其血小板计数低于50×10⁹/L。此前，Vonjo已获得FDA优先审评资格。

疗效特点

一方面，它能有效缩小患者增大的脾脏体积，缓解因脾大引发的腹胀、腹痛等不适症状；另一方面，可改善患者的全身症状，如乏力、盗汗、体重下降等，帮助患者提升生活质量，同时在一定程度上延缓骨髓纤维化的病理进展。

用药注意事项

- 不良反应监测：用药期间需密切关注可能出现的不良反应，常见的包括贫血、血小板减少、腹泻、疲劳等，部分患者可能出现感染风险升高，需定期进行血常规、感染指标等相关检查，以便及时调整治疗方案。

- 遵医嘱用药：帕克替尼作为处方药，其用法用量需严格遵循医生指导，患者不可自行增减剂量或停药，以免影响治疗效果或增加不良反应发生风险。

- 特殊人群管理：孕妇、哺乳期妇女、肝肾功能不全患者等特殊人群，在使用帕克替尼前需充分评估获益与风险，制定个体化治疗方案。

帕克替尼的出现，为骨髓纤维化患者该治疗提供了重要选择。但需注意，任何药物的使用都需在专业医疗人员指导下进行，确保治疗的安全性与有效性。