恩西地平(Enasidenib)是一种口服的异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂,主要用于治疗携带IDH2突变的复发或难治性急性髓系白血病(R/R AML)成人患者。
作用机制
恩西地平是一种高选择性的异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂。正常生理状态下,IDH2参与细胞内三羧酸循环,催化异柠檬酸转化为α-酮戊二酸,这一过程对维持细胞正常代谢和分化至关重要。
当IDH2基因发生突变时,会产生异常的酶蛋白,该蛋白不再催化正常的生化反应,反而会将α-酮戊二酸大量转化为2-羟基戊二酸(2-HG)。2-HG作为一种“致瘤代谢物”,会在细胞内异常蓄积,进而干扰细胞的表观遗传调控,抑制骨髓造血干细胞的正常分化,导致未成熟的白血病细胞大量增殖,最终引发急性髓系白血病。
恩西地平的作用靶点正是这种突变型IDH2,它能够与突变型IDH2活性位点结合,直接抑制其催化活性,从源头上减少2-HG的生成。随着2-HG水平下降,细胞的表观遗传调控得以恢复,骨髓造血细胞的分化进程重回正轨,白血病细胞的增殖受到抑制,从而达到治疗急性髓系白血病的目的。

恩西地平的适应人群
恩西地平的适应症具有严格的针对性,并非适用于所有急性髓系白血病患者,其核心适应人群需满足以下关键条件:
1. 疾病类型限定
确诊为复发或难治性急性髓系白血病(R/R AML) 的成人患者。复发指患者经初始治疗达到缓解后,病情再次进展;难治性则指患者接受标准治疗方案后,病情未得到有效缓解,甚至持续进展。这类患者常规治疗手段有限,恩西地平为其提供了重要的二线治疗选择。
2. 基因检测阳性
经专业的基因检测技术确认,患者骨髓或外周血样本中存在IDH2基因突变。常见的IDH2突变类型包括R140Q、R172K等,只有携带这类特定突变的患者,才能从恩西地平的治疗中获益。
3. 人群年龄与身体状态要求
仅限成人患者使用,目前关于儿童及青少年患者的安全性和有效性数据尚未充分,暂不推荐用于该人群。同时,患者需具备一定的身体耐受能力,能够承受口服药物治疗,且无严重的肝肾功能不全等禁忌情况。
购买方式,可以通过以下几种途径进行购买:
1. 亲自前往老挝的药店购买:如果您身处老挝,可以前往当地的药店咨询并购买。请确保选择有信誉的药店,并咨询专业的药师或医生以获取合适的用药建议。
2. 通过在线药店或医疗平台购买:您可以在老挝的在线药店或医疗平台上搜索并购买。在选择在线药店时,请确保选择正规、有资质的平台,并仔细阅读产品的说明、用法和剂量等信息。
需要注意的是,无论您选择哪种购买方式,都应该确保所购买的药品是正品,并且符合您所在地区的法律法规。此外,购买和使用药品时,最好咨询医生或药师的意见,以确保用药的安全和有效性。
最后,提醒您注意药品的保存方式和有效期,按照说明书上的指导正确使用,避免不必要的风险。









