在原发性胆汁性胆管炎（PBC）的治疗领域，长期以来面临着治疗手段有限、部分患者对传统药物应答不佳等困境。而埃拉菲布拉诺（Elafibranor，商品名Iqirvo）的出现，犹如一道曙光，为难治性PBC患者带来了全新的治疗选择。
埃拉菲布拉诺是一种每日一次的口服双重过氧化物酶体增殖物激活受体（PPAR）α/δ激动剂 ，这是近十年来首个获批用于治疗原发性胆汁性胆管炎的新药，也是首款获准用于治疗PBC的PPAR激动剂，主要用于治疗对熊去氧胆酸（UDCA）疗效不佳的成人原发性胆管炎，或作为单一疗法治疗不能耐受UDCA的患者。
原发性胆汁性胆管炎是一种慢性自身免疫性疾病，也是罕见的胆汁淤积性肝病。患病时，胆汁和毒素在肝脏中堆积，引发炎症和胆管损伤。目前，UDCA是PBC的一线治疗药物，可显著改善患者的生存状况，但仍有部分患者对其应答不佳，或是难以耐受UDCA的副作用，埃拉菲布拉诺就是针对这些患者群体研发的。
独特作用机制
埃拉菲布拉诺的治疗效果源于其独特的作用机制。通过激活PPAR α和δ，它在调节肝脏脂质代谢、炎症和纤维化方面发挥关键作用。激活这些受体可以帮助减少胆汁酸的合成，改善胆汁流动，进而减轻胆汁毒性，减少肝脏炎症和纤维化，从多个角度对PBC的病情进行控制和改善，延缓疾病进展。比如它能够下调CYP7A1酶活性，减少胆固醇向胆汁酸的转化，从而减轻胆汁淤积对肝细胞的损害；同时还能调节脂质代谢，改善肝脏脂肪沉积，降低甘油三酯水平，保护肝细胞膜，并抑制肝脏炎症反应，减少纤维化进程。
安全性与使用注意
药物安全性也是患者关注的重点。与安慰剂组相比，埃拉菲布拉诺组更常发生的不良事件有腹痛、腹泻、恶心和呕吐等胃肠道反应，还有体重增加、关节痛、便秘、肌肉损伤、骨折、胃食管反流病、口干、体重减轻和皮疹等情况。
其处方信息还包括与一些风险相关的警告和预防措施，如肌痛、肌病和横纹肌溶解症；骨折；对胎儿和新生儿发育的不利影响；药物性肝损伤；超敏反应；和胆道梗阻等。所以，孕妇及哺乳期女性、有严重肝肾功能不全等特定情况的患者，需谨慎使用或禁用，患者务必在医生的指导下严格按照医嘱用药，定期进行相关检查，以确保用药安全。
